Como Células Da Própria Pele Podem Ajudar a Tratar o Parkinson
- 19 de fev.
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Um novo ensaio clínico está testando o uso de células-tronco derivadas das próprias células da pele de pacientes com Parkinson para restaurar a produção de dopamina no cérebro. O estudo avalia principalmente a segurança do procedimento, que envolve o transplante cirúrgico dessas células em áreas cerebrais responsáveis pelo movimento. Embora ainda esteja em fase inicial, a abordagem representa uma esperança de tratar a causa da doença, e não apenas seus sintomas.
A doença de Parkinson é uma condição neurológica progressiva que afeta milhões de pessoas no mundo e ainda não tem cura. Ela se desenvolve lentamente, à medida que células específicas do cérebro responsáveis pela produção de dopamina deixam de funcionar e acabam morrendo.
A dopamina é um neurotransmissor essencial para o controle dos movimentos, além de desempenhar papéis importantes no humor, na memória e em outras funções cognitivas. Quando seus níveis caem, surgem sintomas como tremores, rigidez muscular e lentidão dos movimentos.
Atualmente, os tratamentos disponíveis ajudam a aliviar os sintomas, mas não interrompem nem revertem a progressão da doença. Por isso, pesquisadores vêm buscando estratégias que ataquem o problema em sua origem: a perda das células produtoras de dopamina. Nesse contexto, um novo ensaio clínico com células-tronco surge como uma abordagem promissora para restaurar essa função cerebral perdida.
O estudo tem como principal objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de células progenitoras dopaminérgicas diretamente no cérebro de pessoas com Parkinson.
Trata-se de um ensaio clínico de Fase I, aberto, no qual as células transplantadas são produzidas a partir das próprias células da pele do participante. Essas células são reprogramadas em laboratório para se tornarem capazes de produzir dopamina, reduzindo o risco de rejeição pelo organismo.
Após o preparo, as células são implantadas cirurgicamente em uma região específica do cérebro chamada putâmen, que faz parte dos gânglios da base e está diretamente envolvida no controle do movimento. O procedimento é realizado sob anestesia geral e guiado por exames de imagem avançados, como ressonância magnética.
Depois da cirurgia, os participantes são acompanhados por pelo menos dois anos, com avaliações clínicas e exames de neuroimagem para monitorar tanto a segurança quanto possíveis sinais de benefício.
Esse estudo pioneiro está sendo conduzido por pesquisadores da Keck Medicine da USC, que buscam ir além do tratamento dos sintomas. Em vez de apenas aumentar artificialmente a dopamina disponível, a estratégia tenta reconstruir parte do circuito cerebral danificado pela doença.
A expectativa é que, se o cérebro voltar a produzir dopamina de forma mais natural, a progressão do Parkinson possa ser desacelerada e a função motora parcialmente restaurada.
De acordo com Brian Lee, neurocirurgião e investigador principal do estudo, restaurar níveis mais próximos do normal de dopamina pode representar um avanço significativo no tratamento da doença. O procedimento envolve a implantação extremamente precisa das células no cérebro, realizada com o apoio de tecnologias de imagem de alta resolução.
Brian Lee, MD, PhD, é neurocirurgião da Keck Medicine da USC e investigador principal do estudo. Crédito: Ricardo Carrasco III
O tratamento utiliza células-tronco pluripotentes induzidas, conhecidas como iPSCs. Diferentemente das células-tronco embrionárias, as iPSCs são obtidas a partir de células adultas, como as da pele, que são reprogramadas para um estado versátil.
Segundo Xenos Mason, neurologista e co-investigador do estudo, essas células apresentam grande potencial para amadurecer de forma confiável em neurônios produtores de dopamina, oferecendo uma das melhores chances atuais de restaurar essa função no cérebro.
Xenos Mason, MD, é neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento na Keck Medicine da USC e co-investigador principal do estudo. Crédito: Ricardo Carrasco III
Após a cirurgia, os participantes são monitorados por até cinco anos para avaliar mudanças nos sintomas do Parkinson e possíveis efeitos colaterais, como discinesias (movimentos involuntários excessivos) ou infecções.
O estudo envolve 12 participantes com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave e é conduzido em três centros nos Estados Unidos. O objetivo final é desenvolver uma terapia segura e eficaz que melhore a qualidade de vida e a autonomia dos pacientes.
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Treating Parkinson's Disease Through Transplantation of Autologous Stem Cell-Derived Dopaminergic Neurons
ClinicalTrials.gov ID NCT06687837
Sponsor Jeffrey S. Schweitzer, MD, PhD
Information provided by Jeffrey S. Schweitzer, MD, PhD, Massachusetts General Hospital (Responsible Party)
Last Update Posted 2025-05-07
Study Overview:
The goal of this clinical trial is to assess the safety and tolerability of the surgical transplantation of dopaminergic progenitor cells into the brains of participants with Parkinson's disease. The transplanted dopaminergic cells will be derived from the participant's own skin cells.
Detailed Description:
This Phase I, open-label clinical trial aims to assess the feasibility and safety of autologous midbrain dopaminergic progenitor cell (mDAP) transplantation for the treatment of Parkinson's disease. mDAPs will be produced for each participant from a fibroblast sample and then transplanted bilaterally into the putamen under general anesthesia. The study will assess the safety and tolerability of the cell transplant procedure through clinical assessments and neuroimaging (CT, MRI and 18F-DOPA PET) over a 2-year follow-up period.
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